Novartis получила условное одобрение в Евросоюзе на генную терапию Zolgensma® для лечения пациентов с клиническим диагнозом СМА типа 1 и других пациентов, имеющих до трех копий резервного гена SMN2.

Маркировка Zolgensma ;в ЕС отличается от американской версии. Европейское агенство по лекарственным средствам допускает лечение препаратом детей весом до 21 кг.Simon Einstein